Gran Bretaña - En una niña de dos años se diagnosticó Gran Bretaña demencia infantil. Ahora sus padres luchan contra el tiempo para salvar la vida de su hija.

Como informa ITV News, Gus y Emily Forrester recibieron hace cinco meses un diagnóstico que cambió su vida de un momento a otro: su hija Leni padece la rara enfermedad neurodegenerativa genética conocida como enfermedad de Sanfilippo, también llamada demencia infantil.

Ese diagnóstico conlleva una expectativa de vida muy reducida; la mayoría de los niños afectados solo llegan a la adolescencia o a los primeros años de la veintena.

Para los padres resulta casi imposible asimilar esta realidad. Emily y Gus, que hablaron en exclusiva con ITV News sobre su destino, describieron la situación como “la peor pesadilla de todos los padres”.

“Nos han arrebatado todos los sueños que teníamos para el futuro de nuestra hija”, dijo Emily al canal. “Enterarnos de que tiene esta enfermedad y que no hay tratamiento, ni cura, ni apoyo… es simplemente devastador.”

La enfermedad de Sanfilippo se desarrolla de forma insidiosa: en los primeros años de vida los niños parecen estar sanos y su desarrollo parece normal al principio.

Sin embargo, a medida que la enfermedad avanza, los afectados van perdiendo gradualmente habilidades básicas como caminar, hablar y comer y beber. Al final dependen de una atención continua las 24 horas.

A pesar del pronóstico sombrío, hay una luz de esperanza. Ya este año se iniciará en EE. UU. un ensayo clínico de un nuevo método de tratamiento.

Los padres de Leni depositan grandes esperanzas y hacen un llamamiento al gobierno británico para que proporcione fondos, de modo que también los niños del Reino Unido puedan participar en el estudio.

"Un tratamiento precoz es vital para estos niños. Una vez que los daños se han producido, no pueden revertirse", dice Emily.

Agrega: "Es extremadamente frustrante, porque ya contamos con los conocimientos científicos. Los datos están disponibles. La eficacia está demostrada, y sin embargo no tenemos acceso a ella".

Una posible solución proviene del profesor Brian Bigger, de la Universidad de Edimburgo. Desarrolló una terapia que introduce el gen faltante directamente en las células madre sanguíneas del paciente, un procedimiento que podría ralentizar o incluso detener el progreso de la enfermedad.

Sin embargo, iniciar un ensayo clínico resulta complicado, sobre todo por los altos costos. Según el profesor Bigger, la inversión estatal es crucial para impulsar la investigación y ofrecer una oportunidad a los niños afectados.

Para apoyar el desarrollo de la terapia, la familia de Lenis también ha creado una página de recaudación en GoFundMe .